7月15日，全球首个治疗肺动脉高压抗体新药GMA301中美国际多中心临床试验通过云视频的方式在北京协和医院启动。该研究的牵头研究者北京协和医院心内科主任荆志成教授携协和医院肺血管病专家团队和研究团队参加了启动会。研究的申办方鸿运华宁（杭州）生物医药有限公司首席执行官景书谦博士在启动会议上介绍了GMA301的研发历程。国际知名的合同研究组织科文斯医药研发（北京）有限公司介绍了本研究的研究方案。

 

        GMA301是由鸿运华宁自主研发，具有完全自主知识产权的靶向内皮素受体的抗体药物，拟用于肺动脉高压的治疗。临床前以及早期临床研究显示，GMA301安全性明显优于现有的靶向药物，对肺动脉高压的核心指标有良好的控制作用，有望将肺动脉高压这一绝症转变成用药物可控的慢性疾病。该药物已获得中国、美国和澳州临床试验许可，获得美国孤儿药资质，并入选国家“十三五重大新药创制专项”。

        GMA301国际多中心Ⅰb期临床试验是一项评估该药在肺动脉高压患者中的安全性、疗效和药代动力学的随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增临床试验。试验将在中国和美国的约10家知名医院的临床研究中心进行。中国的牵头研究单位为中国北京协和医院，全球牵头研究者为肺血管病领域的知名专家荆志成教授和美国的Dr. Raymond Benza。

        荆志成教授在启动仪式的致辞中表示非常荣幸受邀牵头全球首个内皮素受体单抗新药的国际多中心临床试验，该试验受到了协和医院领导和各相关部门的高度重视和大力支持。 他将和全体研究者一道，高质量快速地推动和完成临床试验，推动新药上市，早日造福我国和全球肺动脉高压患者。

        科文斯公司中国区副总裁夏文璐女士表示将为GMA301的国际多中心临床试验配备优质的资源和强有力的执行团队，与研究单位的研究者们一起，尽早完成GMA301的临床试验。

        鸿运华宁生物医药公司创始人、董事长兼CEO景书谦博士感谢荆志成教授和研究团队的专家们以及科文斯公司医药研发同行的鼎力支持，期待聚力开发原创新药，尽快造福更多患者。

        启动仪式后，北京协和医院心血管临床研究中心将率先开展全球首例受试者的入组。

 

 

 

关于北京协和医院及肺血管专病门诊

        北京协和医院是国家卫健委公布的唯一一个国家级罕见病协作诊治中心，也是卫生部、科技部委托成立的国家级罕见病的生物样本中心、患者大数据中心。心内科肺血管专病门诊是针对肺动脉高压等复杂罕见肺血管类疾病治疗的权威细分门诊。一批经验丰富、具有国际一流水平的肺动脉高压疾病研究和诊治专家团队可为广大肺血管疾病患者提供“一站式”的多个专业专家联合诊疗服务。

 

关于科文斯医药研发公司

        科文斯医药研发公司是全球最大的医药研发服务公司之一。实验室和设施覆盖全球100多个国和地区。是全球唯一一家提供从早期研发到商业化解决方案的综合性研发服务的供应商，为新药研发提供临床前研发、生物分析实验室和临床中心实验室检测、I期到IV期的临床试验等全方位服务。

 

关于鸿运华宁（杭州）生物医药有限公司

        鸿运华宁（杭州）生物医药有限公司是一家国际化的原研创新型生物医药企业，主要致力于心血管、代谢系统以及癌症领域抗体新药的研究、开发与产业化。自创立之初，公司就以鸿运济世，华夏康宁，坚持研制抗体新药，惠及全球疾病患者为使命，以诚信、创新、执着、高效为核心价值观，以成为全球技术领先的中国生物医药龙头企业为公司的战略愿景。

        公司拥有国际领先的抗体核心技术平台，现有4个原创新药（包括2个孤儿药）处于临床阶段，9个原创新药（包括1个孤儿药）处于临床前研究阶段。产品目标定位于全球市场，在国内、国外同步进行临床开发和上市。公司正在承担国家“十三五重大新药创制专项”课题2项，浙江省重点研发计划项目和杭州市重大科技专项项目各1项。

 

关于肺动脉高压

        肺动脉高压是一种危及生命的、罕见的进展性疾病，由内皮细胞和平滑肌细胞增殖以及原位血栓形成引起肺外周小动脉闭塞所致。远端动脉的进行性阻塞可导致患者肺血管阻力增加、肺动脉压升高、右心衰竭、重度虚弱并最终导致死亡。在 2013 年法国尼斯召开的第五届世界肺高血压会议上描述的 5种肺高血压类别中，肺动脉高压被归为第 I 类，表明它是一种原发性血管疾病，并非归因于左心疾病所致的毛细血管后阻力、肺实质疾病或毛细血管前的慢性血栓栓塞性疾病。肺动脉高压通常没有明确的发病原因（如特发性肺动脉高压），但遗传因素、药物或毒素均有可能诱发。肺动脉高压也与胶原血管病、先天性心脏病、人类免疫缺陷病毒、门静脉高压症或血吸虫病有关。虽然一般认为血管收缩因子与血管舒张因子失衡是各种肺动脉高压疾病进展的根本原因，但最终包括肺小动脉收缩、原位血栓形成和肺血管重构。