GMA301

内皮素是迄今所知作用最强、持续最久的收缩血管的活性肽，内皮素受体ETa抑制剂能够阻断由内皮素引起的肺动脉血管收缩，降低肺动脉高压病人的肺动脉压，改善病人的血液动力学和运动能力，缓解肺动脉高压的症状。目前在国外获准上市、用于肺动脉高压治疗的3个小分子内皮素受体拮抗剂，因靶向特异性差、肝毒性大，在实际应用中受到很大的限制。

GMA301靶向内皮素受体ETa，是国际上首个特定作用于ETa治疗肺动脉高压的抗体候选药。GMA301靶向特异性好，药效作用时间长，无小分子药物所产生的肝毒性。此外，与ETa靶向的小分子药物相比，最大的优势是能更有效抑制肺动脉血管平滑肌的增生，改善肺动脉血管壁的重构，在改善肺动脉高压病人血流动力学的同时，减缓右心和肺动脉的肥厚，更进一步的改善肺动脉高压患者运动耐量、生活质量和生存时间，并有望将肺动脉高压这种致死性疾病转变成可以有效控制的慢性疾病。

获得国家十三五新药创制重大专项支持；获得美国FDA孤儿药资质；正在中国和美国进行Ⅰb期临床研究。